人類はここ100年で医学の進歩と共に人の寿命を倍以上に延ばしてきました。

寿命を延ばしてきた大きな要因としては、病気の解明・治療薬の進歩・手術技術の向上・治療方法（放射線など）の進歩・早期発見技術や予防医学の進歩などが考えられます。そして医学の進歩は、これからも後退することなく進歩し続けるでしょう。

世界的には後進国の感染症対策や医療の普及。先進国では悪性新生物（がん）・心疾患・脳疾患などの治療が最大のテーマになっています。

人の体は一つの細胞（受精卵）から分裂を繰り返して統一された、同じ遺伝子情報を持つ60兆個の細胞からなります。細胞は新旧入れ替わっても遺伝子情報は引き継がれます。遺伝子情報は一人の人間であれば、どの時期でも、体の何処の細胞からでも、遺伝子情報は変わらない同じ形態となります。また全ての人間が同じような形態の遺伝子情報を持っています。その遺伝子情報の解明は日々進歩しているにも関わらず、長い遺伝子情報の中では、まだ一部のみしか解明されていないのが現状です。

がんに対しても、がん細胞の増殖を抑える『がん抑制遺伝子』が20以上も見つかっていています。医学の進化と共に遺伝子の解明および遺伝子治療も日々進化しています。

医薬品の開発も日々進化していて、数年するとより良い医薬品が開発されます。遺伝子治療においても同じことが言えます。遺伝子治療においては、その使用する治療タンパクの性質・機能・機序・効果などが一番重要なポイントになります。

一般社団法人 先端医療医薬開発機構の概念は1つの遺伝子治療にこだわることよりも、進化していく遺伝子治療の中からより良い遺伝子治療（※）を見つけ、それを広く社会に普及することを第一に考えています。